Gène outil d’édition obtient aiguisé par WFIRM équipe

Wake Forest Institute for Regenerative Medicine chercheurs ont affiné leur système de livraison pour livrer un ADN outil d’édition pour modifier les séquences d’ADN et de modifier la fonction des gènes. L’amélioration du “hit and run” système fonctionne plus rapidement et est plus efficace.



“Avec cette nouvelle méthode, nous sommes en mesure de paquet dans l’un des gènes de la capside les deux composantes essentielles (Cas9 des protéines et de l’ARN guide) pour les CRISPR gènes médiée par l’édition”, a déclaré Baisong Lu, Ph. D, professeur adjoint de médecine régénérative à WFIRM et l’un des principaux auteurs de l’article. “Auparavant, les deux composants ont dû être livrés séparément qui n’était pas commode.”


CRISPR (clustered régulièrement entrecoupées de courtes répétitions palindromiques) la technologie est utilisée pour modifier les séquences d’ADN et de modifier la fonction des gènes. CRISPR/Cas9 est une enzyme qui est utilisé comme une paire de ciseaux pour couper les deux brins de l’ADN à un endroit précis d’ajouter, de supprimer ou réparer des morceaux de l’ADN. Mais CRISPR/Cas9 n’est pas précis à 100%, et que l’on pourrait couper des endroits inattendus, provoquant des résultats indésirables.


Maintenant, le WFIRM équipe pouvez package les deux composantes, l’une Cas9 protéine (enzyme) et le guide de l’ARN — comme ribonucléoprotéines à l’intérieur de la lentiviraux de la capside, la création d’un vecteur lentiviral capside à base de bionanoparticle système de prestation des services CRISPR/Cas9. Vecteur Lentiviral est largement utilisé de véhicule de livraison de gènes dans les laboratoires de recherche et est déjà largement utilisé pour la remise de la CRISPR/Cas9 machines pour l’efficacité du génome de l’édition. Cependant, l’utilisation de vecteur lentiviral pour fournir des CRISPR/Cas9 entraînera une expression à long terme de l’endonucléase, ce qui est indésirable pour des raisons de sécurité. Le nouveau système offre la livraison de l’efficacité des classiques des vecteurs lentiviraux, mais permet transitoire Cas9 expression. Ainsi, le nouveau CRISPR/Cas9 système de livraison plus efficace et plus sûr.


La recherche a conduit l’équipe à émettre l’hypothèse qu’une “stratégie similaire devrait être transposable à d’autres éditeur de protéines pour la perturbation du gène”, a déclaré Anthony Atala, M. D., directeur de WFIRM et un co-auteur du papier. “Nous sommes peut-être capables d’utiliser ce package et à offrir d’autres Rnp dans des cellules de mammifères, ce qui a été difficile à réaliser jusqu’à présent.”


La recherche est partie d’un effort continu pour améliorer les gènes in vivo édition efficacité qui sera utile dans la recherche et les applications cliniques par l’amélioration de la sécurité et d’éviter les éventuelles réponses immunitaires.




Histoire Source:


Les matériaux fournis par la Wake Forest Baptist Medical Center. Remarque: le Contenu peut être édité pour plus de style et de longueur.