Traitement prometteur pour une maladie incurable, mortelle de la maladie du rein

Un traitement potentiel de la maladie polykystique des reins — une maladie génétique qui provoque les reins à gonfler avec de multiples kystes et peut éventuellement conduire à une défaillance d’organe, a montré des résultats prometteurs dans l’expérimentation animale.



Une étude décrivant la drogue du développement et de test s’affiche aujourd’hui dans Nature Communications. L’étude montre d’environ 50 pour cent de réduction dans les reins de taille dans affligés souris à la suite du traitement. Le médicament est maintenant dans les premiers essais cliniques sur des sujets humains, a déclaré le Dr Vishal Patel, Professeur Agrégé de Médecine Interne à UT du sud-ouest et auteur principal de l’étude.


Transmission autosomique dominante de la maladie polykystique des reins (PKD) affecte environ 12 millions de personnes dans le monde entier, avec la moitié de développement de maladie rénale en phase terminale à l’âge de 60, selon l’étude. “Une fois que les reins ont échoué, les seules options pour la survie en dialyse ou une greffe de rein,” Dr Patel a dit. “Un grand pourcentage de la PKRAD patients sur la dialyse meurent chaque année lors de l’attente pour un don de rein.”


Le seul médicament actuellement approuvé pour le traitement de la PKRAD, appelé Jynarque (nom générique tolvaptan), porte de la FDA plus d’avertissement dans son prescrire les renseignements, une zone de notification les prescripteurs et les utilisateurs de la possibilité de “graves et potentiellement mortelles lésions du foie.”


Le nouveau traitement a élaboré en collaboration à l’UT Southwestern et Regulus Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique basée en Californie, a montré aucun signe de toxicité chez les animaux ou dans des cellules humaines de tests, selon l’étude. Il est préférentiellement livrés à des reins plutôt que le foie après avoir été administré, selon la Nature des Communications de l’étude.


“Nous avons précédemment montré que les niveaux d’un petit fragment d’ARN appelés microarn-17 sont augmentés dans les modèles de la PKRAD,” Dr Patel a dit. “Microarn-17 interfère avec le fonctionnement normal des autres, bénéfique Arn, causant des kystes rénaux de croître. RGLS4326, que le nouveau médicament est appelé dans le développement, fonctionne en bloquant l’nocifs des micro-arn-17.”


Au début de la phase d’essais cliniques a commencé l’année dernière, menée par Regulus Therapeutics. La FDA a demandé la prolongation de l’information sur la toxicité à partir de tests sur les animaux avant d’essais sur l’homme peut passer à l’étape suivante, le Dr Patel a dit.




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Les matériaux fournis par l’UT Southwestern Medical Center. Remarque: le Contenu peut être édité pour plus de style et de longueur.